Investigadores da Universidade de Ciência e Tecnologia “Sirius” desenvolveram uma tecnologia inovadora que pode representar um avanço significativo na terapia genética para doenças hereditárias. O trabalho foi publicado na prestigiada revista Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
A principal dificuldade na terapia com vírus adenoassociados (AAV) reside na sua capacidade limitada de transportar genes com mais de cinco mil nucleótidos. Contudo, muitas doenças graves são causadas por mutações em genes consideravelmente maiores. Perante este desafio, os cientistas russos propuseram uma solução engenhosa: fragmentar esses genes extensos e “montá-los” novamente dentro da célula-alvo, utilizando proteínas especiais chamadas inteínas.
Como modelo experimental, a equipa utilizou a proteína fluorescente verde (GFP). Através da otimização das condições de funcionamento das inteínas, os investigadores conseguiram restaurar a proteína funcional em 80% das células analisadas. Este sucesso notável abre caminho para o desenvolvimento de novos tratamentos para distúrbios genéticos que, até agora, eram considerados incuráveis devido ao tamanho excessivo dos genes.
De acordo com os autores, a tecnologia demonstrou eficácia não só em células hepáticas, mas também em células da retina, o que oferece promissoras perspetivas para a terapia de retinopatias hereditárias que causam cegueira. No futuro, esta abordagem poderá ser aplicada a condições severas como a distrofia muscular de Duchenne e outras patologias genéticas graves, oferecendo esperança a milhões de pessoas.
